Los resultados de un pequeño ensayo sugieren que un virus modificado puede instruir al sistema inmunitario para eliminar las células causantes de la enfermedad.
Los síntomas de 16 personas con esclerosis múltiple u otras enfermedades autoinmunes mejoraron tras recibir un tratamiento que generó células inmunitarias para combatir la enfermedad dentro de sus cuerpos, según los resultados de un pequeño ensayo clínico. Los investigadores afirman que los resultados son prometedores, pero el tratamiento necesita ser probado en más personas.
El ensayo más reciente, publicado esta semana en The New England Journal of Medicine (una revista de muy alto impacto), utilizó un virus modificado para transferir instrucciones genéticas para la producción de receptores de antígenos quiméricos (CAR) en las células inmunitarias de los participantes, conocidas como células T. Las células CAR T se dirigen a los autoanticuerpos expresados por las células B, otro tipo de célula inmunitaria, que atacan los propios tejidos sanos del cuerpo en personas con enfermedades autoinmunes.
“Este es un estudio de prueba de concepto muy prometedor” para la terapia con células CAR-T in vivo, que se realiza dentro del cuerpo. La terapia in vivo es más económica y rápida de producir que las terapias convencionales con células CAR-T, que se elaboran en un laboratorio.
Tradicionalmente, las terapias con células CAR-T implican la extracción de linfocitos T de la sangre de una persona y su modificación en el laboratorio para producir CAR (receptores quiméricos de antígenos). Posteriormente, las células modificadas se reintroducen en el cuerpo. Las terapias con células CAR-T ex vivo se utilizan para tratar cánceres de la sangre, y actualmente se están realizando ensayos clínicos para probarlas contra enfermedades autoinmunes como el lupus.
Desarrollar un tratamiento CAR-T in vivo para cualquier enfermedad es “un gran logro”, los resultados son buenos y comparables con los de la terapia con células CAR-T ex vivo.
Uno de los investigadores principales del ensayo, afirma que el equipo se mostró optimista con los resultados. «Las respuestas son señales prometedoras, pero aún no constituyen una prueba definitiva de eficacia ni de la restauración permanente de la tolerancia inmunológica».
Reinicio inmunológico
El ensayo incluyó a personas con esclerosis múltiple y otras enfermedades autoinmunes, incluidas aquellas que causan debilidad o inflamación muscular, o en las que el sistema inmunitario ataca el cerebro, la médula espinal y los ojos. Los participantes recibieron una única inyección de células virales en el torrente sanguíneo y fueron monitorizados durante aproximadamente seis meses.
El equipo utilizó un virus llamado lentivirus, diseñado por la empresa de biotecnología Shenzhen Genocury Biotech en China. El año pasado, se demostró que otra terapia con células CAR-T que utiliza un lentivirus era eficaz para tratar el cáncer de sangre.
Se informó que, tras el tratamiento, los participantes generaron más células CAR-T con el tiempo. Estos tratamientos ayudaron a reducir la cantidad de células B y los niveles de autoanticuerpos que atacan el tejido sano. El equipo afirma que las células B de reemplazo de los participantes no produjeron dichos autoanticuerpos, lo que sugiere que sus sistemas inmunitarios se habían restablecido (muy importante). Las personas con esclerosis múltiple mostraron una mejoría en la función motora y cognitiva, así como una reducción de la fatiga (normal, porque suspender el ataque al organismo debiera ir seguido por un tratamiento recuperador de las zonas dañadas). Quienes padecían otras afecciones que afectaban a sus músculos mostraron mejores puntuaciones en fuerza muscular y una disminución de la inflamación.
Bueno, sumamente interesante y espectacular con vistas a un próximo futuro, si bien se necesitan aún más ensayos y mejorías en el diseño que prevengan posibles efectos secundarios muy importantes. De hecho, en estos días se ha comunicado que destacadas empresas farmacéuticas como Novartis, habían suspendido sus ensayos con este tipo de terapia en patologías como el lupus o la artritis reumatoide ya que se había producido el fallecimiento de algún pequeño número de pacientes probablemente por desarrollar una respuesta inmunitaria brutal tras el tratamiento, aunque ello no se ha aclarado.
Tras leer y analizar todo esto no puedo evitar el lamentar que tras haber realizado un Máster Internacional en 2015 y 2016, tanto mi hijo Pablo como yo mismo, sobre “Terapias Avanzadas”, que incluía todo tipo de manipulaciones genéticas, Máster en el que ambos obtuvimos la máxima calificación y el título de Qualified Deputy in Manufacturing of Advanced Therapy in Medicinal Products, no se nos permitiese abrir un laboratorio, ya plenamente montado, para realizar estas terapias génicas y otras. Así son las cosas…
Jesús Devesa
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